發(fā)表在4月出版的《自然—醫(yī)學》上的兩份報告顯示，核糖核酸(RNA)干擾也許是治療肌萎縮側索硬化癥(ALS)的一種有效方法。
ALS也稱為格里克癥，表現(xiàn)為脊柱神經(jīng)的死亡所導致的肌肉消瘦和運動問題。遺傳性ALS的發(fā)病原因是一種名為SOD1的蛋白質(zhì)的基因發(fā)生了變異，經(jīng)過基因工程攜帶上一個這種人類基因的小鼠出現(xiàn)了類似于ALS患者的癥狀。Patrick Aebischer和Scott Ralph領導的兩個小組獨立地顯示，發(fā)送能抑止SOD1合成的小分子干擾RNAs可推遲這種小鼠疾病的發(fā)生，并降低疾病的發(fā)展速度。
目前，治療這種讓人衰弱的ALS的方法非常有限，兩個研究小組的新結果展示了開發(fā)治療這種疾病的新方法的希望。

（慢病毒介導[Lentiviral-mediated]的SOD1基因沉默）

有興趣的可以參看文章：
Nature Medicine 11, 423 - 428 (2005)
Published online: 13 March 2005; | doi:10.1038/nm1207
Lentiviral-mediated silencing of SOD1 through RNA interference retards disease onset and progression in a mouse model of ALS